Lightninghaw
2022-01-01T12:03:42+00:00
通过抽签来挑选患儿赠予治疗药物——诺华制药集团这一震惊公众的举措与基因疗法高昂的费用有着密不可分的关系。事实上由于近年来新药的价格不断上涨，这个现象愈发普遍……
这个引发全球性争议的事件源于去年12月，瑞士诺华制药集团宣布将从全世界数以千计的患病婴儿中随机抽取100名，赠予他们可挽救性命的一种天价新药Zolgensma——仅需单次注射，这种基因疗法注射剂即可治愈I型脊髓性肌萎缩症(SMA)。
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SMA是一种会导致肌肉萎缩的罕见遗传病，无法得到治疗的患儿往往仅有短短几年寿命。这一消息引起了社会的普遍愤慨。“怎么能用抽签决定孩子的生命呢！”法国抗肌病协会公共事务总监克里斯托夫·杜格(Christophe Duguet)尤表震怒。
单价最贵
造成这种前所未有局面的根源是Zolgensma的高昂售价：去年它的定价为212.5万美元，堪称史上单价最高的药物。
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如此昂贵的价格从一定程度上解释了为什么截至笔者撰写本文时，世界上只有两个国家将Zolgensma纳入医保：在法国，它的费用直接由国家承担；在美国，它的费用由国家医疗保险系统和私人保险公司分担。另有36个国家仍在与制药公司谈判，希望制药公司能够降价从而让医保报销成为可能。由于这一药品在比利时不能报销，一名患病小女孩的父母在几个月前发起了网络募捐，在3天时间内成功筹集到足以支付治疗费用的庞大金额。
他们的故事超越了国界，感动世人。诺华公司所宣布的抽签正是源于一被媒体广泛报道的事件，以期在不能报销Zolgensma的国家为一部分买不起药的患儿提供治疗。不过，一些患者协会将抽签送天价药视为制药公司的一种商业营销策略：用婴儿的生存作为筹码，刻意惊动公众舆论，期待舆论对政府施压，迫使当局尽快将这些价格昂贵的药品纳入报销名单。
在法国社团“药品政策透明度观察所”联合创始人杰罗姆·马丁(Jérôme Martin)看来，这可能是一个严重的错误。“抽签是不恰当的，并且不该用它来掩盖问题的实质。Zolgensma的定价贵得离谱，如果我们全盘接受，就会开创一个先例：所有生产类似药品的公司随后都会要求同样高的价格。”
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其实定价问题不仅限于Zolgensma，它关乎所有给市面上现有疗法带来额外治疗效益的所谓“创新药”。“近几年来，新治疗方案的价格不再是1万到2万欧元，而是10万到30万欧元。”法国抗艾滋病和病毒性肝炎协会(AIDES)的宣传干事卡洛琳·伊藏贝尔(Caroline Izambert)对此深表遗憾，她同时是法国健康高级总署(HAS)药效评估委员会成员。
癌症和丙型肝炎
最早因高定价而引起社会争议的是吉利德科学公司于2013年推出的丙型肝炎治疗方案，每名患者的总治疗费用接近5万欧元。
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此后，又有两个类别的创新药品以天价而著称。一类是自2016年以来问世的像Zolgensma这种治疗罕见遗传疾病的药物，另一类是被称作“靶向治疗”的抗癌药物——近年来它们的平均售价都在不断上涨。这样的发展趋势暴露出社会对高价药物承受能力有限的问题。
诚然，目前创新药物价格的上涨被众多旧治疗方案的低价仿制药品抵消，使得药品均价呈现下降态势。但是，“这种财政平衡是很脆弱的。因为仿制药品的数目越来越少，创新药物的价格却只会上涨。”卡洛琳·伊藏贝尔警告道。假设未来5年至少将有8种基因疗法问世，如果当前制药企业要求的售价得到接纳，并且为所有等待治疗的患者提供药品，那么社会保障的支出将增至240亿欧元……这几乎相当于当前法国可报销药品的开支总额。
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法国“制药企业”(LEEM)工会经济事务总监艾瑞克·巴塞亚克(Eric Baseilhac)希望人们放宽心：“治疗费用的确越来越高，但是它们也更加有效，从而节省了公共健康保险的开支。最后从长远角度来看整体费用，创新药品的价格可能并没有在上涨。”
与研发支出有关
从患者的整个生命周期来看，尽管Zolgensma单价高昂，但最终似乎比现有唯一针对SMA的治疗方法——渤健公司(Biogen)于2017年推出的诺西那生钠注射液(Spinraza)——便宜得多：虽然后者每剂“仅需”69.7万人民币，但是这种药物必须终生使用，第一年6剂，随后每年3剂。也就是最近很火的70万天价药。
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在更加广义的概念上进行统计，“还需将治疗费用与未经治疗的病人的医疗随访和病假等可能的开销纳入考量。”艾瑞克·巴塞亚克补充道。事实上，这种以高价换疗效的现象并非在所有药物上都如此明显。一项由法国国家健康保险基金会(CNAM)主持并于2019年发表的关于创新癌症治疗方法的分析表明，药物价格上涨的速度比其产生的治疗收益的增加要快得多。
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无论如何，制药企业以越来越高的研发和生产成本为由，解释药品价格上涨的合理性。特别是借助病毒“修复”患者基因组的基因疗法，生产和运输的工艺尤其复杂。“从投资角度来看，这跟生产普通的药粉是完全没有可比性的。”艾瑞克·巴塞亚克强调。同时，这些药物仅适用于少数患者。类似情况在癌症治疗的领域也越来越常见。“以前，我们用相同的方式治疗相同类型的所有癌症；如今，我们根据遗传因素确定亚类型。”艾瑞克·巴塞亚克解释道，“研发成本将被转嫁到更少的病人身上，因此从逻辑上讲治疗费用自然会被抬高。”问题在于，那些所谓在极大程度上解释药价上涨原因的研发和生产成本，目前无从查证。“人们永远不知道为什么药那么贵：是因为高昂的研发成本，还是因为药企的营销花费和年底需要付给股东的报酬？我很乐意相信新药研发需要花费很多钱，但请拿出证据来。”卡洛琳·伊藏贝尔恼火道。
对价格透明的诉求
为了避免价格继续飙升，全球多个组织数年来一直在提倡药品价格完全透明化。他们的诉求得到世界卫生组织(WHO)的认可，后者于2019年5月28日表决一项旨在呼吁其成员国提高药品价格透明度的决议，该决议得到包括法国在内的大约20个国家的支持。
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尽管该决议不具备强制约束力，但是它将成为对制药企业施加压力的有效工具。在卡洛琳·伊藏贝尔看来，“签署该决议的政府如果不采取任何行动，将承担违约后果，并且制药企业也将难以质疑药品价格透明化的合理性”。其他国家也相继组织应对：比荷卢联盟的三个成员国(比利时、荷兰和卢森堡)于2014年再度统一阵线与私营制药企业进行价格谈判；奥地利和爱尔兰分别在2016年和2018年底加入了这一阵营。总之，反对天价药品的行动已全面展开，希望抽签挑病患的情节只不过是一个插曲，而非普遍现象。
这个引发全球性争议的事件源于去年12月，瑞士诺华制药集团宣布将从全世界数以千计的患病婴儿中随机抽取100名，赠予他们可挽救性命的一种天价新药Zolgensma——仅需单次注射，这种基因疗法注射剂即可治愈I型脊髓性肌萎缩症(SMA)。
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SMA是一种会导致肌肉萎缩的罕见遗传病，无法得到治疗的患儿往往仅有短短几年寿命。这一消息引起了社会的普遍愤慨。“怎么能用抽签决定孩子的生命呢！”法国抗肌病协会公共事务总监克里斯托夫·杜格(Christophe Duguet)尤表震怒。
单价最贵
造成这种前所未有局面的根源是Zolgensma的高昂售价：去年它的定价为212.5万美元，堪称史上单价最高的药物。
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如此昂贵的价格从一定程度上解释了为什么截至笔者撰写本文时，世界上只有两个国家将Zolgensma纳入医保：在法国，它的费用直接由国家承担；在美国，它的费用由国家医疗保险系统和私人保险公司分担。另有36个国家仍在与制药公司谈判，希望制药公司能够降价从而让医保报销成为可能。由于这一药品在比利时不能报销，一名患病小女孩的父母在几个月前发起了网络募捐，在3天时间内成功筹集到足以支付治疗费用的庞大金额。
他们的故事超越了国界，感动世人。诺华公司所宣布的抽签正是源于一被媒体广泛报道的事件，以期在不能报销Zolgensma的国家为一部分买不起药的患儿提供治疗。不过，一些患者协会将抽签送天价药视为制药公司的一种商业营销策略：用婴儿的生存作为筹码，刻意惊动公众舆论，期待舆论对政府施压，迫使当局尽快将这些价格昂贵的药品纳入报销名单。
在法国社团“药品政策透明度观察所”联合创始人杰罗姆·马丁(Jérôme Martin)看来，这可能是一个严重的错误。“抽签是不恰当的，并且不该用它来掩盖问题的实质。Zolgensma的定价贵得离谱，如果我们全盘接受，就会开创一个先例：所有生产类似药品的公司随后都会要求同样高的价格。”
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其实定价问题不仅限于Zolgensma，它关乎所有给市面上现有疗法带来额外治疗效益的所谓“创新药”。“近几年来，新治疗方案的价格不再是1万到2万欧元，而是10万到30万欧元。”法国抗艾滋病和病毒性肝炎协会(AIDES)的宣传干事卡洛琳·伊藏贝尔(Caroline Izambert)对此深表遗憾，她同时是法国健康高级总署(HAS)药效评估委员会成员。
癌症和丙型肝炎
最早因高定价而引起社会争议的是吉利德科学公司于2013年推出的丙型肝炎治疗方案，每名患者的总治疗费用接近5万欧元。
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此后，又有两个类别的创新药品以天价而著称。一类是自2016年以来问世的像Zolgensma这种治疗罕见遗传疾病的药物，另一类是被称作“靶向治疗”的抗癌药物——近年来它们的平均售价都在不断上涨。这样的发展趋势暴露出社会对高价药物承受能力有限的问题。
诚然，目前创新药物价格的上涨被众多旧治疗方案的低价仿制药品抵消，使得药品均价呈现下降态势。但是，“这种财政平衡是很脆弱的。因为仿制药品的数目越来越少，创新药物的价格却只会上涨。”卡洛琳·伊藏贝尔警告道。假设未来5年至少将有8种基因疗法问世，如果当前制药企业要求的售价得到接纳，并且为所有等待治疗的患者提供药品，那么社会保障的支出将增至240亿欧元……这几乎相当于当前法国可报销药品的开支总额。
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法国“制药企业”(LEEM)工会经济事务总监艾瑞克·巴塞亚克(Eric Baseilhac)希望人们放宽心：“治疗费用的确越来越高，但是它们也更加有效，从而节省了公共健康保险的开支。最后从长远角度来看整体费用，创新药品的价格可能并没有在上涨。”
与研发支出有关
从患者的整个生命周期来看，尽管Zolgensma单价高昂，但最终似乎比现有唯一针对SMA的治疗方法——渤健公司(Biogen)于2017年推出的诺西那生钠注射液(Spinraza)——便宜得多：虽然后者每剂“仅需”69.7万人民币，但是这种药物必须终生使用，第一年6剂，随后每年3剂。也就是最近很火的70万天价药。
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在更加广义的概念上进行统计，“还需将治疗费用与未经治疗的病人的医疗随访和病假等可能的开销纳入考量。”艾瑞克·巴塞亚克补充道。事实上，这种以高价换疗效的现象并非在所有药物上都如此明显。一项由法国国家健康保险基金会(CNAM)主持并于2019年发表的关于创新癌症治疗方法的分析表明，药物价格上涨的速度比其产生的治疗收益的增加要快得多。
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无论如何，制药企业以越来越高的研发和生产成本为由，解释药品价格上涨的合理性。特别是借助病毒“修复”患者基因组的基因疗法，生产和运输的工艺尤其复杂。“从投资角度来看，这跟生产普通的药粉是完全没有可比性的。”艾瑞克·巴塞亚克强调。同时，这些药物仅适用于少数患者。类似情况在癌症治疗的领域也越来越常见。“以前，我们用相同的方式治疗相同类型的所有癌症；如今，我们根据遗传因素确定亚类型。”艾瑞克·巴塞亚克解释道，“研发成本将被转嫁到更少的病人身上，因此从逻辑上讲治疗费用自然会被抬高。”问题在于，那些所谓在极大程度上解释药价上涨原因的研发和生产成本，目前无从查证。“人们永远不知道为什么药那么贵：是因为高昂的研发成本，还是因为药企的营销花费和年底需要付给股东的报酬？我很乐意相信新药研发需要花费很多钱，但请拿出证据来。”卡洛琳·伊藏贝尔恼火道。
对价格透明的诉求
为了避免价格继续飙升，全球多个组织数年来一直在提倡药品价格完全透明化。他们的诉求得到世界卫生组织(WHO)的认可，后者于2019年5月28日表决一项旨在呼吁其成员国提高药品价格透明度的决议，该决议得到包括法国在内的大约20个国家的支持。
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尽管该决议不具备强制约束力，但是它将成为对制药企业施加压力的有效工具。在卡洛琳·伊藏贝尔看来，“签署该决议的政府如果不采取任何行动，将承担违约后果，并且制药企业也将难以质疑药品价格透明化的合理性”。其他国家也相继组织应对：比荷卢联盟的三个成员国(比利时、荷兰和卢森堡)于2014年再度统一阵线与私营制药企业进行价格谈判；奥地利和爱尔兰分别在2016年和2018年底加入了这一阵营。总之，反对天价药品的行动已全面展开，希望抽签挑病患的情节只不过是一个插曲，而非普遍现象。