1300万元一针“史上最贵药”在华获批临床，全球三款天价SMA药物齐聚中国市场

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2022-01-18T07:17:20+00:00

[url]https://m.thepaper.cn/baijiahao_16369134[/url]
近日，据中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，诺华旗下治疗SMA的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物的临床试验申请获得受理。
据公开消息显示，诺华的Zolgensma是全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，国外定价212.5万美元(折合人民币约1358万元)，也被称为“史上最贵药物”，不过，Zolgensma只需注射一次即可。目前Zolgensma已经在全球近40个国家和地区获批。其中，Zolgensma于2020年被日本纳入医保，患者只需支付30%费用；后在2021年3月被英国纳入国家医疗服务体系。
目前，全球仅批准渤健、诺华、罗氏三款SMA治疗药物。除诺华Zolgensma刚在中国获批临床试验外，罗氏的Evrysdi也于2021年6月在中国获批上市，成为首个在中国获批治疗SMA的口服治疗药物。此外，全球范围内SMA领域相关在研药物也有十几款处在不同的临床阶段。

SMA在新生儿中发病率为1/6000-1/10000，常规人群中，约每40-50人就有1个是SMA致病基因携带者。父母同为携带者时，每次怀孕孩子都有：

25%的几率会是SMA患者
50%的几率会是SMA致病基因携带者(无症状)
25%的几率健康
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Agartha Super Soldier

这药跟没有一样[s:ac:呆]
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一开始无论多贵都是欢迎的，这是解决了有没有的问题。成本早晚会随着科技进步、专利过期等等因素慢慢下降到可以看得到的程度。
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Darth_Trev

这是个牛逼东西，单纯生产成本都很爆炸的玩意。个人猜测这东西生产成本一份100w以上[s:ac:瞎][s:ac:瞎]不算研发费用
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基因疗法？
类似于上次那个癌症的方法？个人定制版？
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kill bloom

获批说明有效，至于价格，不重要，先解决有和无的问题
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Drausei

请医界大佬科普下为啥这么贵？贵在哪？研发成本还是制造难度，还是限定唯一就该这么贵？
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Daelin

护士注射时会不会手抖
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KT-0

[quote][pid=584526991,30439527,1]Reply[/pid] Post by [uid=62891896]帅盗贼一刀捅死德鲁铱[/uid] (2022-01-26 15:54):

请医界大佬科普下为啥这么贵？贵在哪？研发成本还是制造难度，还是限定唯一就该这么贵？[/quote]猜测肯定是个人定制，你得了这病，抽你某类细胞，一个大团队各种先进设备培养出一针药剂。
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Titan

我们不需要，我们有中药[s:ac:哭笑]
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Mama Mina

[quote][pid=584526991,30439527,1]Reply[/pid] Post by [uid=62891896]帅盗贼一刀捅死德鲁铱[/uid] (2022-01-26 15:54):

请医界大佬科普下为啥这么贵？贵在哪？研发成本还是制造难度，还是限定唯一就该这么贵？[/quote]都是定制化生产，还要摊薄研发费用
怎么会便宜嘛
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nobla

只要不进医保，爱卖多少卖多少
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CosmicGotRizz

[quote][pid=584529650,30439527,1]Reply[/pid] Post by [uid=62886586]当个傻子[/uid] (2022-01-26 16:04):

我们不需要，我们有中药[s:ac:哭笑][/quote]转进如风。我上钩了，可是你也没马了
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Titan

[quote][pid=584531462,30439527,1]Reply[/pid] Post by [uid=60191876]不服来砍[/uid] (2022-01-26 16:12):

转进如风。我上钩了，可是你也没马了[/quote]我转进把你妈也转没了是吗
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kaza

[quote][pid=584522599,30439527,1]Reply[/pid] Post by [uid=34361732]全面感染[/uid] (2022-01-26 15:37):

这药跟没有一样[s:ac:呆][/quote]这个看对谁了，对比尔盖茨，马云这类人来讲，这真的是有用的。
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CosmicGotRizz

[quote][pid=584532552,30439527,1]Reply[/pid] Post by [uid=62886586]当个傻子[/uid] (2022-01-26 16:16):

我转进把你妈也转没了是吗[/quote]很明显是转进把你自己的马转没了
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BeardedBa5tard

这价格 ，我觉得找印度小作坊可以仿制一下。。。暴利啊。
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Jlily1256_365279

OAV101

好像真有这片
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Edwaron

[quote][pid=584526991,30439527,1]Reply[/pid] Post by [uid=62891896]帅盗贼一刀捅死德鲁铱[/uid] (2022-01-26 15:54):

请医界大佬科普下为啥这么贵？贵在哪？研发成本还是制造难度，还是限定唯一就该这么贵？[/quote]不管成本如何，这药就他有，该他贵。

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