o Crulix
2021-02-21T04:48:03+00:00
近日，上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔的团队，与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作，在Science Bulletin杂志上在线最新研究成果：将布美他尼“老药新用”，可有效干预小年龄自闭症患儿。这一研究成果有望填补自闭症药物治疗领域的空白。
自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病，通常在3岁前起病，常导致终生残疾。统计数据显示，自闭症正影响着全球约1.0%人口。然而，目前自闭症的治疗以对症的行为干预为主，尚无针对其核心症状的药物干预方案。并且在许多国家，自闭症行为干预的普及性极低，即使在欧洲发达国家，也有大约20%自闭症患儿在确诊一年后，才能获得康复资源。因此，能够改善自闭症患者的核心症状的药物亟待开发，特别是小年龄自闭症患儿，大脑神经元仍处于高可塑状态，药物干预治疗的时机稍纵即逝。
“布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂，价格便宜、药性温和、副作用小。”据李斐教授介绍，“旧酒装新瓶”未非毫无依据，将布美他尼应用于自闭症患者是基于一种假设：布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。但既往临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照，对小年龄自闭症患者的安全性和有效性尚不明确。
李斐教授团队与合作者们的研究采用了一种新型神经影像技术——磁共振波谱(MRS)技术，可无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。基于伦理审核批准下高循证的随机双盲安慰剂平行对照，研究发现，经过3个月的布美他尼干预，3-6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，用药安全有效。此项研究是目前国际上单站点最大样本量的临床试验，样本中71%为重度自闭症患儿、且无法获得康复资源。
李斐同时强调，从目前研究可以看出，由于自闭症可能存在病因异质性，不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后将深入研究，一方面结果在严格设计的多中心大样本临床研究中加以验证，一方面还需要综合考虑自闭症病因、病理机制等，找寻适用布美他尼的生物标志物，进而明确布美他尼的最佳适用人群。此外，低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后，在医生指导和监测下使用。
“由于康复资源严重匮乏，致使大量确诊自闭症儿童无法及时获得康复干预机会。布美他尼的发现有望弥补不足，为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿，提供了新型干预方案。”加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士，英属哥伦比亚大学教授Anthony G.Phillips指出，李斐教授及合作者的研究提示了布美他尼对自闭症的正向治疗作用，在“老药新用”的成功案例名单中加上了布美他尼。该研究还有利于明确药物作用机制以及特定脑疾病的神经病理基础，为后期其他自闭症相关药物的临床前研究提供基础。
据了解，最新的药物研发趋势之一是将已被证明临床安全的老药用于新的适应症。“老药新用”的研发路径，可更迅速地为各种复杂疾病提供安全有效的解决方案。
Reply to [pid=495829979,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=34867456]轻薄の假象[/uid] (2021-02-25 12:53)
以前有父母来水区倾诉过，自闭症搞得家庭很痛苦，有任何机会都应该试一试
我儿子两岁半被诊断轻微自闭症，去年五月份开始，每个月两三万砸机构教育，到过年的时候砸了二十万进去，存款全没了
也排到了某位据说全国只有三十多张执照的大牛，免费诊断，现在说当初可能是误诊或者症状轻微到根本不需要干预。。。
同一批去教育的，年龄相仿，有人到现在只会说妈妈
我儿子。。。现在皮得需要各种揍，闯祸了还会说谎让他姐背锅。
[quote][pid=495831543,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=61996594]Spectator-B[/uid] (2021-02-25 12:59):
以前有父母来水区倾诉过，自闭症搞得家庭很痛苦，有任何机会都应该试一试[/quote]经济压力，还有心理压力，
我半年扔了二十万进去，幸好孩子痊愈了，要是长期干预，我真不知道该怎么撑
[quote][pid=495831543,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=61996594]Spectator-B[/uid] (2021-02-25 12:59):
以前有父母来水区倾诉过，自闭症搞得家庭很痛苦，有任何机会都应该试一试[/quote]这就是还没有到成为机会的阶段啊，你仔细看新闻嘛。
我一朋友孩子就是，看着他从1岁到现在3岁半，我可能比看论坛帖子更明白这种感觉吧。
Reply to [pid=495831855,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=1090632]可乐的百事[/uid] (2021-02-25 13:00)
没事就好，孩子是全家的希望，未来总会好的
[quote][pid=495831604,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=1090632]可乐的百事[/uid] (2021-02-25 12:59):
我儿子两岁半被诊断轻微自闭症，去年五月份开始，每个月两三万砸机构教育，到过年的时候砸了二十万进去，存款全没了
也排到了某位据说全国只有三十多张执照的大牛，免费诊断，现在说当初可能是误诊或者症状轻微到根本不需要干预。。。
同一批去教育的，年龄相仿，有人到现在只会说妈妈
我儿子。。。现在皮得需要各种揍，闯祸了还会说谎让他姐背锅。[/quote]太羡慕了，我家外甥上小学的年龄，刚学会自己上厕所然后冲水。
3岁开始上机构矫正，一个月3000政府全补贴。还是你问他答，答简单的字或者词，不问就一个人自己玩。
认识的朋友里有孩子自闭症的，真的太折磨人了，很多家庭根本熬不下去。
而且这病现在发病率就不低，美国那边的数据差不多有60分之一了。
[quote][pid=495832308,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=61996594]Spectator-B[/uid] (2021-02-25 13:02):
没事就好，孩子是全家的希望，未来总会好的[/quote]这病真的很可怕，机构教育也是一对一教育，没办法同时多人进行，所以一节课的费用最低也是一百多，贵的要五六百
就这样排课还要抢，有人请假，其它家长立马拼网速抢课
国内报销的话只能残联，出于自尊心，很多家长不愿意承认孩子是残疾人，抱着以后会好的希望选择死扛。。。
希望这个新闻是真的吧，真的祝愿自闭症有便宜的药物治疗，这可以挽救无数即将崩溃的家庭
[quote][pid=495831604,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=1090632]可乐的百事[/uid] (2021-02-25 12:59):
我儿子两岁半被诊断轻微自闭症，去年五月份开始，每个月两三万砸机构教育，到过年的时候砸了二十万进去，存款全没了
也排到了某位据说全国只有三十多张执照的大牛，免费诊断，现在说当初可能是误诊或者症状轻微到根本不需要干预。。。
同一批去教育的，年龄相仿，有人到现在只会说妈妈
我儿子。。。现在皮得需要各种揍，闯祸了还会说谎让他姐背锅。[/quote]我姐她儿子如果能像你孩子这样就好了 接触过才知道 自闭症对一个家庭来说多么难受
[quote][pid=495832592,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=41724229]myon123[/uid] (2021-02-25 13:03):
太羡慕了，我家外甥上小学的年龄，刚学会自己上厕所然后冲水。
3岁开始上机构矫正，一个月3000政府全补贴。还是你问他答，答简单的字或者词，不问就一个人自己玩。[/quote]有政府全补贴的保健院，我老婆偷偷问了，说是没什么用，还是去私人机构比较好，但那里学费极贵
而且选择老师也碰运气，或许这个老师有效果，或许那个那个没效果。
总之是要试的，而且三岁前是黄金恢复时间，错过了后面再干预效果就没那么好那么快了。。
[quote][pid=495831604,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=1090632]可乐的百事[/uid] (2021-02-25 12:59):
我儿子两岁半被诊断轻微自闭症，去年五月份开始，每个月两三万砸机构教育，到过年的时候砸了二十万进去，存款全没了
也排到了某位据说全国只有三十多张执照的大牛，免费诊断，现在说当初可能是误诊或者症状轻微到根本不需要干预。。。
同一批去教育的，年龄相仿，有人到现在只会说妈妈
我儿子。。。现在皮得需要各种揍，闯祸了还会说谎让他姐背锅。[/quote]可以问下是哪位教授吗，我哥们家小朋友前阵子确诊，也正在找其他的方法。
[quote][pid=495834323,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=1090632]可乐的百事[/uid] (2021-02-25 13:10):
有政府全补贴的保健院，我老婆偷偷问了，说是没什么用，还是去私人机构比较好，但那里学费极贵
而且选择老师也碰运气，或许这个老师有效果，或许那个那个没效果。
总之是要试的，而且三岁前是黄金恢复时间，错过了后面再干预效果就没那么好那么快了。。[/quote]哪有这钱啊，他爹一个小小公务员，能养活他就很不错了。
[quote][pid=495834460,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=42272462]旅者zd[/uid] (2021-02-25 13:11):
可以问下是哪位教授吗，我哥们家小朋友前阵子确诊，也正在找其他的方法。[/quote]我没去，要干活赚学费，不认识，
听老婆说他是那个机构的员工，貌似是在美国攻读这一块的，并拿了什么执照，据说全国也就三四十张
这位老师的课很贵，但火得不行，我家从去年五月就开始排，这个月才排到。。
[quote][pid=495835079,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=41724229]myon123[/uid] (2021-02-25 13:13):
哪有这钱啊，他爹一个小小公务员，能养活他就很不错了。[/quote]那没办法，我也是把房子的首付砸进去了
女儿问，爸爸，我们什么时候住新房子啊？
我现在会指着她弟弟跟她说，你弟弟就是新房子
也不要太过悲观，让你哥们的媳妇多看这方面的书籍
其实，家庭干预如果做的好，效果比机构还好。。。多去了解吧
另外有些机构是出于慈善的目地去做的，收费很便宜
我记得水区有人贴过，一个月才一千多，好像是上海吧。。
实在不行，找残联申请报销康复费用。。
现在尖端医学真的造福人类啊。把人体当成一个机器来研究，深入到基本粒子级别，在加上越来越多新设备的辅助，更加如虎添翼。反观传统医学，现在的学生课本还是几百年前的理论。。。
逼乎上看到过一个1.1万赞的关于魔都自闭症儿童的回答。转载一下以供参考：
不知不觉1万多赞了，我这个快2年的回答，经常还能收到宝妈的留言询问发育迟缓了怎么办，忍不住在文末再更新一次。
----------不那么规范的分割线------
我家孩子2016年9月出生，至2018年3月已经1岁6个月还不会说话，不会叫爸爸妈妈，对大人呼唤没有反应。我老婆很敏感，感觉不太对劲，怀疑是自闭症(学名：孤独症)，去体检时，医生也说，最好去检查一下，看看是不是有问题。
我们上知乎找了几篇专家文章，基本确定是自闭症。去了上海复旦大学附属儿科医院检查，确诊为发育迟缓，因为小孩年龄太小，医生不会随便乱下诊断是自闭症，所以3岁以前都是确诊为发育迟缓。当时18个月，检查资料上写的语言能力等基本只有10个月水平，精细运动也落后6个月。这里的检查不是抽血化验等，因为自闭症是不能通过生理指标化验得出的，要靠医生多维度的对小孩行为检查判断出来，所以对医生的水平要求很高。
当时定居在上海松江，属于上海郊区，我们原以为会找不到地方进行干预治疗，但在仔细搜索后，发现我家附近有2家专业的康复医院，还有一家专业的儿童康复学校。孩子现在每天的生活就是，早上去儿童康复学校进行干预训练，周一，三，五下午去一家康复医院，二，四，六去另一家。妈妈自然辞职在家，专心陪伴小孩干预治疗，我则努力赚钱养家。
确诊时报名上了上海复旦大学附属儿科医院的家长课，上了差不多8周，每周一节大约3小时。这是比较系统的对家长进行自闭症家庭内干预训练的培训，上课的医生可不是光讲讲就结束的，每堂课都有作业，要家长回去交视频作业检查培训效果，以确定你是否掌握了技能，课上还要点评。那段时间上课的前一天，我和老婆都压力山大：)。
目前孩子2岁9个月了，已经成了话痨型的自闭症，记忆力惊人，识字量估计超过300，虽然还是有很多自闭症的典型特征，但是和家人的基本交流(吃饭，吃零食，呼名反应等)已经没有太大问题。我们自己感觉应该算比较轻度的自闭症了，虽然还是很羡慕正常小孩，但是和重度自闭症小孩，又或者早期没有发现，拖过了干预的黄金年龄小孩相比，我们无疑又是幸运的。
学费为儿童学校约3500一个月，每家医院大约1500左右，加起来6500一个月。刚开始负担还是比较重的，但是今年年初我们去办了阳光宝宝卡，每年好像有2万多政府补贴，医院用上海市的医保卡基本是直接打6折，所以算下来压力小了好多，实际支出约每月3000多元。
所以写了这么多，主要是想说，中国应该没有哪个城市像上海这样，对自闭症儿童有这么多的培训机构和康复机构进行治疗，上海给的补贴应该也是全国比较高的，虽然还比不上欧美发达国家完全免费，但在中国目前的国情下，上海应该是做的最好的了，家庭虽然还是有负担，但是并不是到了让人无法支付的程度。
每年4月2日为自闭症日，上海的很多公园都对自闭症家庭免费，海昌海洋公园更是整个月都对自闭症家庭免费，我们愉快的刷了2遍，宝宝至今都念念不忘，天天念叨着要看虎鲸，看海豚，看企鹅。
上海这个城市待我温柔，我自然会对别人温柔以待。
觉得写得不错，给个赞呗！
--------2019年6月21日更新关于自闭症的二三事-------
很多朋友或评论或私信问我自闭症或者发育迟缓怎么判断，其实知乎有很多很专业的特教老师或医生写了帖子，以“自闭症”为关键词搜索一下就有，我自己总结的在18到20个月小孩的判断经验如下：
无语言：爸爸，妈妈都说不出，或只会发声，不知道爸爸，妈妈具体指代谁；
无眼神交流：你想逗他，他却从来不看你，或者不看任何人，只对东西感兴趣，即便你发出奇怪的声音想吸引他，他最多瞟你一眼，不会超过10秒钟，又转移了注意力；
刻板行为严重：比如一直开门关门，一直开抽屉关抽屉，每天走固定路线，盯着旋转的如轮子、洗衣机滚筒一直看，这些行为刻板到不能停止或阻止，持续时间长；
大运动和精细运动差，感统失调：不会双脚跳，不会用食指拇指配合拿东西，对声音，水流，温度，光线等刺激特别敏感，比如不能用花洒冲身体，不能放音乐等。
正常1岁半的小孩，都不会有上面的问题，如果家长发现自己家孩子中了2项以上，请尽快就诊，不要耽误。对自闭症的小孩来说，越早干预效果越好。
很多朋友评论还认为我家孩子能力挺强，甚至比正常小孩还强，那是我没有描述准确，尽挑好的说了，很抱歉。因为一个人的能力是多维度多方面的，不能认为某一个能力很强，这个人就是正常的。比如我家孩子现在识字量是很大，家里几十本绘本，他能够指着字一个一个读出来，但是这个是机械记忆，比如他会读“今天天气真好，太阳公公出来了”，但是他不明白今天天气真好是什么意思，这个会读也没什么作用，而且他读绘本也从来没有问题问我们，没有交流，也没兴趣去看绘本上的图片，这个是最难受的，他只会把他认识的读出来。
社交方面我家孩子现在也比较差，很难和外面小孩一起玩，他只会复述别的小孩的话，也就是仿说，但是没有交流，也就自然玩不到一起去。比如别的小孩手上有火车，他想玩就上去抢，别的小孩就说“火车是我的”，他也只会说“火车是我的”。现在我们在慢慢锻炼这一块，训练他的一问一答，进步比较慢，但是还是会有点效果。
关于松江的自闭症学校和医院，好多人问，我都私信回了，但是实话说，不一定适合所有人，而且现在人太多，排队几个月也是正常的，特别是外地的家长，不要轻易来上海康复，人力物力投入特别大，还不一定效果好，重要的是家长学习掌握了技能以后，在家里自己干预训练。就我的亲身经历，保证每天2小时左右的家庭内训练是十分必要的，只指望学校干预不一定行。如果是二线城市，建议去残联或医院问一下，一般都能找到干预的机构或学校，三四线可能真比较困难，建议找就近的省会或者大城市，别盲目的往北上广深跑，因为自闭症现在公认的只有人工干预的手段是最好的，没什么特效药，也没有一定适合所有人的方法。
2020年11月25日更新
深夜2点多又收到一位妈妈的私信，问我34个月的宝宝在哪里康复，回复她之后我忍不住还是更新一下。
父母或者幼教老师发现小孩有问题，比如16个月左右一些拟声词还发不出来，快2岁了爸爸妈妈还叫不出的，一定一定记得去医院诊断一下，不放心就多找两家医院，多听听医生的意见，一定不能耽误，越早发现发育迟缓，干预就越有用。
我们家宝宝是16个月不发声，眼神交流也有问题，去了2家医院，才确定是发育迟缓，轻度孤独症。
目前康复了2年8个月，已经4岁多了，本来就是9月份生人，所以晚了一年上幼儿园，今年在小班融入的很不错，目前半天幼儿园，半天康复机构。因为首先小孩自理能力没问题，能够自己吃饭，大小便，不影响其他小孩的情况下，普通幼儿园都还会收的。另外因为一直在进步，所以现在规则的掌握慢慢都可以了，已经能够理解一些复杂的规则，比如连续一星期表现好，拿了小红花就给买一套玩具，他就会每天都很注意表现好，万一哪一天他忘记了，玩嗨了，把饭撒了，挨批评了，还会和我们讨价还价，说今天不算，老父亲老母亲甚是欣慰。
目前我们家孩子除了和人沟通上和普通小孩还有点差距，其他方面已经看不出什么异常了，这我觉得很大程度上是因为我们干预的早，越早送去合适的机构，小孩的表现就越好。所以千万不能耽误。
楼上说的那些aba干预机构，全都不是治疗儿童自闭症的方向...这个利尿剂...不知道具体怎么样
[quote][pid=495855092,25678616,1]Reply[/pid] Post by [uid=18802446]道爷啊[/uid] (2021-02-25 14:33):
楼上说的那些aba干预机构，全都不是治疗儿童自闭症的方向...这个利尿剂...不知道具体怎么样[/quote]人为干预，其实就是训练，争取在大脑发育的黄金阶段多恢复功能，比如说话认知
打个比方就是在一座没窗户没门的房子上用方法当凿子，开出一扇窗，帮孩子了解外面的世界
房子刚建好，水泥还没完全冻结，还能试试，如果时间长了，水泥硬了，想凿出窗户就难了
对于那些孩子的父母来说，任何一种省力省钱的治疗方法，都是极其宝贵的福音